Белорусская семья собрала почти $2 миллиона на спасительный укол для ребенка. Но добиться лечения пока не смогла
В начале года мы писали о завершении масштабного сбора для Риты Юшкевич, у которой диагностирована СМА (спинальная мышечная атрофия). Белорусской семье удалось собрать почти $2 миллиона на укол «Золгенсма» — одного из самых дорогих лекарств в мире. Двухлетняя эпопея со сбором денег закончилась, родители выдохнули с облегчением — ровно до того момента, пока не сделали обязательный анализ на антитела перед введением лекарства. Из-за плохих результатов прогрессивное лечение пришлось отложить.
Почему семье отказывают в введении препарата?
Результат анализа на антитела — это важный показатель, от которого зависит эффективность дорогостоящего лечения. Мама девочки подчеркивает: перед тем как объявить масштабный благотворительный сбор, Рита проходила это обследование. И тогда с антителами все было в порядке.
— Препарат «Золгенсма» является генной терапией, — простым языком объясняет Светлана. — Я это понимаю так: ген — как пассажир, который должен приехать к цели. Едет он на машине (очищенный вирус). Антитела к вирусу как препятствия: стена или поломка автомобиля.
Перед введением лекарства анализ обязательно повторяется. У Риты результат оказался 1:100. Это говорит о том, что девочка могла перенести инфицирование вирусом бессимптомно и ее организм выработал антитела. С такими показателями дорогостоящая генная терапия может не сработать.
— Это был огромный шок для нас. Мы несколько дней не могли это принять, — делится эмоциями Светлана. — Все мысли были уже о том, что мы введем Рите этот препарат, что ей больше не нужна будет поддерживающая терапия и что мы сможем дальше строить свою жизнь без ограничений…
После завершения сбора анализ у Риты повторяли уже три раза, и цифры не меняются. Введение дорогостоящего укола откладывается. Все это время малышка получает поддерживающую терапию препаратом «Спинраза». Он не лечит болезнь, но приостанавливает ее течение. Обычно такая терапия тоже очень дорогая, но в Польше семья получает ее бесплатно (после постановки диагноза семья переехала из Беларуси именно с этой целью).
— Рита сейчас чувствует себя неплохо, ухудшений нет. Она подросла, стала более активной, пытается ползать, просит «поставить ее на ножки». Я вижу, что на этом препарате она точно не слабеет, энергия есть. Сейчас вот приступаем к очередному курсу реабилитации, — делится новостями Светлана.
Если укол ввести не получится, что будет с деньгами?
Сейчас семья ждет повторного обследования в январе. До этого момента все собранные для ребенка деньги останутся лежать на счетах — такое решение было принято на семейном совете. Надежда на введение спасительного лекарства хоть и призрачная, но все же остается.
— В Польше это нормальная практика. Я знаю точно еще про двоих детей, которые тоже собрали деньги на укол, и только после закрытия сбора выяснилось, что у них поднялся уровень антител. Врачи предлагают в течение года отслеживать показатели.
Если в январе анализ снова окажется плохим, собранные деньги пойдут на закрытие благотворительных сборов для других детей, говорит мама.
— Если врач скажет, что у нас шансов нет, будем принимать совместные решения с волонтерами о том, какие сборы поддержать. Все деньги остались нетронуты — та сумма, которая была собрана, такая и осталась.
А что будет с Ритой? Без «Золгенсма» ей придется пожизненно получать поддерживающую терапию, предполагает мама.
