Препарат для лечения гемофилии В одобрен американскими регулирующими органами. Однократное получение инфузии освобождает пациентов от регулярного лечения, но стоит $3,5 млн за дозу, что делает ее самым дорогим лекарством в мире. Отмечается, что цена препарата выше, чем ожидалось.
/noyab-2022/3/lab.jpg)
Традиционное лечение гемофилии заключается во введении недостающих белков, называемых факторами свертывания крови, которые необходимы организму для образования тромбов и остановки кровотечения. Новое лекарство работает путем доставки гена, который может производить недостающие факторы свертывания крови, в печень, пишет Bloomberg.
По данным компании uniQure, гемофилией B в США и Европе страдают около 16 млн человек.
Генная терапия может значительно улучшить состояние пациентов, но цены на лекарства доходят до нескольких миллионов долларов. Так, цена препарата для детей со спинальной мышечной атрофией составляла $2,1 млн, когда он был одобрен в 2019 году, а цена препарата для лечения бета-талассемии составляла $2,8 млн в начале этого года.
